Les caractéristiques physico-chimiques conduisant telle ou telle substance à être active, inactive ou toxique, sont aujourd'hui bien connues. La synthèse  de nouvelles molécules conduit à des structures privilégiées. Le corps médical dispose ainsi d’un véritable arsenal thérapeutique grâce aux nombreuses combinaisons permises par substitution.

Pour la production de nouveaux médicaments, les laboratoires pharmaceutiques s’appuient de plus en plus sur des outils complémentaires dont les  biotechnologies, les nanotechnologies et l’informatique. Pour autant, les méthodologies classiques de synthèse chimique conservent leur intérêt.

De très nombreuses classes de médicaments sont issues de familles chimiques ayant un motif structural commun. En fonction des substitutions effectuées sur ce squelette de base, la molécule synthétisée aura une affinité pour tel ou tel récepteur ou enzyme. L’analyse successive de ces structures privilégiées (sulfamides, dérivés azolés, stéroïdes, systèmes polycycliques, bases puriques et pyrimidiques…) permet d’aborder dans cet article la plupart de l’arsenal thérapeutique à la disposition du corps médical : antalgiques, antibiotiques, anti-hypertenseurs, psychotropes, anticancéreux, traitements hormonaux…

Les principes actifs sources de nouveaux médicaments tirent leur origine du monde minéral, végétal ou animal, ou sont obtenus par voie synthétique, biologique ou biotechnologique. Leur étude, à partir d'exemples concrets en lien avec l'évolution du marché pharmaceutique, amène à aborder les outils de production des médicaments : chimie de synthèse, biotechnologie et nanotechnologie. Les différentes stratégies de recherche mises en place pour la conception de nouvelles molécules à visée thérapeutique conduisent à la découverte des grandes classes pharmacologiques de médicaments.